ژن‌درمانی (Gene Therapy) روش نوین درمانی است که با انتقال ژن‌های سالم) به‌صورت DNA یا (RNA به سلول‌های بیمار، عملکرد ژن‌های معیوب را اصلاح یا جبران می‌کند. این فناوری عمدتاً با استفاده از ناقل‌های ویروسی یا غیرویروسی انجام می‌شود. اهداف اصلی شامل:

  • درمان بیماری‌های ژنتیکی ارثی مانند تالاسمی و لوسمی.
  • اصلاح نقص‌های مولکولی در سلول‌های بیمار.
  • هدف‌گیری سلول‌های سرطانی.

در مراکز پیشرفته ایران مانند مرکز جامع سلول‌های بنیادی دانشگاه تربیت مدرس، این حوزه با تمرکز بر بومی‌سازی فناوری‌های ویرایش ژن (مانند کریسپر) و تولید سلول‌های پرتوان القایی اصلاح‌شده (iPSCs) توسعه خواهد یافت. ژن‌درمانی همچنین برای تقویت سیستم ایمنی در برابر تومورها و تولید پروتئین‌های درمانی درون سلول‌ها به‌کار می‌رود. این رویکرد امیدوارکننده برای بیماری‌های مقاوم به درمان‌های سنتی محسوب می‌شود و در مسیر تحقق پزشکی شخصی‌سازی شده گام برداشته است. توسعه ناقل‌های ایمن و مؤثر یکی از چالش‌های کلیدی در این حوزه محسوب می‌شود. مراکز تحقیقاتی ایران در حال طراحی پروتکل‌های درمانی مبتنی بر ژن‌درمانی برای بیماری‌های شایع داخلی هستند. این فناوری ضمن کاهش وابستگی به داروهای وارداتی، زمینه‌ساز تولید محصولات دانش‌بنیان در حوزه سلامت خواهد بود.